Sunt medicamentele periculoase?

A aparut saptamana trecuta o stire in presa internationala despre care cred ca majoritatea ati auzit. Un studiu clinic ce avea loc in Franta si testa un nou medicament analgezic a bagat in spital in stare foarte grava 6 pacienti, dintre care unul a decedat in urma reactiilor adverse.

Medicamentul, aflat in faza I de studii clinice, este un inhibitor FAAH (fatty acid amide hydrolase). Aceasta enzima este responsabila cu degradarea unor compusi endogeni cu structura amidica, printre care si anandamida, un endocanabinoid cu functie de neurotransmitator.

Fun fact: anandamina a fost descoperita de catre cercetatori in ciocolata, poate unul din micile motive pentru care consideram ca ciocolata creeaza dependenta (1) 

Medicamentul, sub denumirea sa pre-comerciala BIA 10-2474, a fost dezvoltat de o companie farmaceutica portugheza si avea printre posibile indicatii: tratamentul durerii cronice din scleroza multipla, cancer, hipertensiune si tratamentul obezitatii (2).

Ce s-a intamplat de fapt?

Substanta descrisa mai sus era, in acel moment, in studii clinice, mai exact testata intr-un studiu clinic de faza I. Mai multe detalii despre studiile clinice, importanta lor si ce putem concluziona dupa ele, puteti gasi aici si in figura 1.

In faza I, studii pe un numar mic de pacienti, se testeaza eficacitatea medicamentului si dozele necesare pentru obtinerea unui anumit raspuns dorit. Acest tip de studiu clinic avea sa le spune investigatorilor care sunt efectele dorite si la ce doza se poate prescrie medicamentul in anumite patologii de interes. In faza I se testeaza, de asemenea, reactiile adverse pe mici grupuri de pacienti sanatosi, pentru a descoperi potentiale efecte nedorite inainte ca medicamentul sa fie administrat unui numar mai mare de pacienti.

Pana a ajunge aici, medicamentul a trecut o serie de teste pre-clince (eficacitate, toxicitate, etc) pe animale de laborator si celule. Din primele investigatii se pare ca, in acest caz, sistemele biologice sunt atat de diferite (intre oameni si rozatoare) incat medicamentul testat, desi era eficient si sigur la animale de laborator, a avut efecte total diferite la pacientii umani.

Clinical-Trial-Chart

Fig. 1. Toate medicamentele noi trec prin serii riguroase de teste. Plecand de la testarea de noi molecule si pana la medicamentul original pus la dispozitia pacientului, o companie farmaceutica prospecteaza aprox. 10.000 de compusi si testeaza medicamentul timp de 10 ani, investind in proces pana la 2.6 miliarde de dolari. Toate acestea pentru fiecare medicament nou pus pe piata. Courtesy of: fda.gov.

Cat de des se intampla cazuri de acest fel?

Structura procesului de punere pe piata de noi medicamente este gandita in asa fel incat tragedii de acest tip sa se produca in cele mai rare cazuri posibile. Mai intai exista studiile pre-clinice, care dureaza cativa ani si implica testarea pe diferite modele de animale de laborator si celule. Aceste teste sunt, cel mai adesea, prevestitoare pozitive sau negative asupra efectelor generale ale medicamentelor testate. Apoi, prin dezvoltarea de studii clinice pe diferite trepte (de la numar mic de pacienti sanatori si pana la punerea medicamentului la dispozitia populatiei generale), cazurile de medicamente care produc asemenea reactii adverse sunt destul de rare, dar nu inexistente. Un caz similar recent a avut loc in Londra in 2006, cand o companie farmaceutica germana a falimentat in urma unui studiu clinic de faza I pentru un medicament impotriva artritei reumatoide (TGN1412) care a produs reactii adverse (inflamatie) la toti pacientii care au primit compusul (3).

Ce putem concluziona, sunt medicamentele periculoase?

Niciun medicament nu poate fi aprobat pentru folosirea in populatia generala decat in urma a zeci de ani de “cercetare si dezvoltare” si teste in diferite setari (pre-clinice, clinice, post-marketing). Ne putem astepta ca, in cazul in care dorim sa participam la studii clinice de faza I ca si voluntari sanatosi sau chiar ca pacienti, ne supunem unui risc necunoscut si relativ mare deoarece suntem primii voluntari umani care testeaza o molecula noua. Acest risc este unul care nu poate fi eliminat, dar, in acelasi timp, este riscul necesar si calculat pe care trebuie sa il luam atunci cand dorim sa avansam in tehnologie si vrem sa descoperim noi medicamente care pot vindeca boli odata considerate de nevindecat.

Pentru alte idei si stiri legate de cercetarea medicala venite direct de la profesionisti, contactati-ne.

Andrei,


Bibliografie:

(1) di Tomaso E, Beltramo M, Piomelli D.; Beltramo; Piomelli (Aug 1996). “Brain cannabinoids in chocolate”. Nature 382 (6593): 677–8.doi:10.1038/382677a0. PMID 8751435.

(2) “Essai thérapeutique mortel à Biotrial Rennes. Le contenu du test du Bia 10 – 2474 de Bial révélé [exclusif]”. Breizh-info.com. 15 January 2016. Retrieved17 January 2016.

(3) Suntharalingam G, Perry MR, Ward S, et al.,Cytokine Storm in a Phase 1 Trial of the Anti-CD28 Monoclonal Antibody TGN1412, New England Journal of Medicine 7 September 2006, vol.355, p.1018–1028.


Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *